全球已经进入了细胞治疗时代，细胞治疗将成为未来医学的新支柱。近年来，全球正在投入大量的人力和资力来支持细胞治疗技术的发展和临床转化，以攻克糖尿病、心脑血管疾病以及癌症等疾病的临床治疗障碍。

2017年底，美国加州再生医学研究所向一家民营再生医学机构ViaCyte资助140万美元，以支持基于干细胞的细胞治疗候选产品的开发。近日，ViaCyte宣布了糖尿病细胞治疗候选产品的最新临床进展，为功能性治疗糖尿带来了喜讯。

该机构所研发的糖尿病细胞治疗候选产品基于干细胞衍生的胰腺前体细胞，这些细胞被植入到耐用的、可回收的细胞输送装置中。一旦植入和成熟，这些细胞便可分泌胰岛素以及其他对血糖变化有应答的胰腺激素。

目前，该机构研发的细胞治疗候选产品PEC-Direct已进入到了临床试验阶段，在非免疫保护的装置中递送胰腺祖细胞，用于治疗具有无知觉性低血糖综合征、血糖极度不稳定以及严重低血糖发作的I型糖尿病患者；同时，该机构在不断优化这类产品，另一款在研的候选产品PEC-Encap，在具有免疫保护的装置中递送胰腺祖细胞，用于治疗所有需要胰岛素的I型和II型糖尿病患者。

美国和加拿大多个研究点正在开展PEC-Direct候选产品的1/2期临床试验，并且已经完成了队列2中的第一例移植治疗。这是一项开放标签的安全性和有效性验证试验，预计招募40名无法生产内源性胰岛素的患者，主要疗效指标为临床相关的胰岛素生产，并以胰岛素生物标志物C肽为指标，其他试验终点包括评估胰岛素注射以及低血糖事件的发生率。

PEC-Direct将干细胞衍生的胰腺祖细胞（PEC-01）放置于能够使细胞直接血管化的装置中。鉴于这种装置的开放性，PEC-Direct移植与其他移植一样，患者仍需要免疫抑制。这款胰岛细胞替代疗法的开发，旨在用于功能性治疗具有高风险并发症的I型糖尿病，包括肾移植后需要免疫抑制的I型糖尿病患者，以及其他具有高风险严重并发症的I型糖尿病患者。

移植有效剂量的PEC-Direct细胞治疗产品，标志着糖尿病的功能性治疗将取得一个重要的里程碑。这种细胞治疗产品能够在质控条件下提供无限的胰岛素生产细胞，克服了胰岛移植的一些关键限制，并提供一种可能更安全和更理想的医疗管理途径。

展望

当前，这项临床试验在美国和加拿大开展。据估计，在美国和加拿大，大约10%的I型糖尿病患者属于高风险型，这类患者通常能够通过胰岛素移植进行治疗，并且这种治疗方法可能非常地有效，但供体材料的缺乏限制了其广泛应用。随着新型细胞替代疗法取得进展，低血糖症以及糖尿病并发症风险的降低，将会迎来突破。

根据WHO统计的数据，目前我国糖尿病患者人数为1.29亿，患病率为9.4%，高于全球平均患病率8.5%，我国急需更有效的手段来改善糖尿病的临床管理。近年来，我国科研人员也开展了多项干细胞治疗糖尿病的临床试验，并且临床成果正在陆续输出。未来，细胞治疗产品有望给糖尿病的医疗管理带来新面貌！

 参考文献：

 CIRM Grants ViaCyte $1.4M to Create Immune-Evasive Pluripotent Stem Cell Lines

 ViaCyte Announces First Patients Implanted in Cohort 2 with Potentially Efficacious Dose of PEC-Direct Islet Cell Replacement Therapy